Лечение алопеции новыми лекарственными препаратами (IND), поданными в FDA

Еще в сентябре мы объявили о новом революционном лечении очаговой алопеции, которое создается компанией «Aclaris Therapeutics». Несколькими днями позже мы опубликовали статью, в которой приводилось исследование случая пациента с гнездной (очаговой) алопецией, который принимал 5 мг пероральной версии этого же лекарственного препарата и увидел полное восстановление волос всего за 16 недель. Таким образом, похоже, что работают как местные ( т.е наружные), так и пероральные, но как и со многими пероральными медикаментами, побочные эффекты часто могут стать проблемой. Итак, этот препарат фактически исследуется в двух формах: пероральный (ATI-50001) и местной (ATI-50002). Местная форма разрабатывается «Aclaris» для менее выраженной очаговой алопеции.
Сейчас кажется, что «Aclaris» начали обладать передовыми достижениями по пероральной версии, предназначив его для использования в более тяжёлых случаях алопеции, известной как тотальная и универсальная.

Такие известные препараты, как ингибиторы «JAK 3», действуют для подавления иммунной активности в скальпах людей с алопецией и эффективно лечат это заболевание, которое по своей природе долгое время считалось аутоиммунным. Сегодня «Aclaris» объявили, что подали заявку IND в FDA для своего кандидата — перорального препарата «ATI-50001» для лечения алопеции. «Aclaris» планирует провести на человеке исследование фармакокинетики / фармакодинамики (pK / pD) для оценки безопасности «ATI-50001» у здоровых добровольцев, начинающих с первой половины 2017 года.

Подача IND для новых лечений алопеции

На сегодняшний день «Aclaris» не представила IND для местной версии очаговой алопеции, но мы разговаривали с ними сегодня и они подтвердили, что он находится в стадии разработки для представления в начале 2017 года. В любом случае, это похоже на то, что испытания пероральной версии для более сложных форм алопеции начнутся сперва в начале 2017 года, до получения одобрения от FDA на IND. Этот процесс обычно занимает около 30 дней, поэтому расписание не уменьшится.
«Мы рады, что достигли этой важной вехи», — сказал доктор Стюарт Шанлер, главный научный сотрудник. «Мы с нетерпением ожидаем разработки ATI-50001 в качестве потенциального перорального лечения этих тяжелых фенотипов алопеции».

Что такое применение исследуемого нового препарата?

Для того, чтобы лекарство было надлежащим образом проверено, оно должно быть отправлено в IND (контролирующий орган). По существующим законам препараты, применяемые в стране, должны пройти исследования (IND) — и быть утверждены по правилам FDA. IND также представляет запрос на обоснование и утверждение в FDA, чтобы начать клинические испытания нового препарата на основе некоторых доказательств, установленных к настоящему времени, как для эффективности, так и для безопасности. Фактически, IND позволяет «Aclaris» начать испытания в 2017 году в различных местах по всей стране и начать официальные клинические испытания.

Что такое аллопеция?

Аллопеция — это термин, который часто используется как всеобъемлющая фраза для трех основных типов аутоиммунно-связанной потери волос: очаговая, тотальная и универсальная, в порядке тяжести и степени потери волос. Согласно оценкам, только около 7 миллионов человек в Соединенных Штатах имеют или будут испытывать какую-либо форму алопеции в течение своей жизни. Она довольно часто возникает спонтанно и даже иногда спонтанно решается, но обычно требует своего рода лечения (по крайней мере, для менее тяжелой версии очаговой алопеции), включая инъекции стероидов. От алопеции могут страдать как мужчины, так и женщины, и большинство из них моложе 30 лет, когда алопеция впервые появляется. Лечение в этих условиях до недавнего времени были весьма немногочисленными. Существуют онлайн-сообщества, полностью посвященные алопецианцам, которые, как правило, сосредоточены главным образом на взаимной поддержке и обмене, поскольку решения для этого заболевания не заметили большого успеха.

Клинические испытания должны начаться в 2017 году

«ATI-50001» и «50002» поступают из существующих лекарственных препаратов для аутоиммунных заболеваний, таких как артрит и подобные воспалительные заболевания. Ингибиторы «JAK 3», подобные этим, могут иметь тенденцию к побочным эффектам при пероральном приеме, поэтому исследования, начинающиеся в 2017 году, будут в основном направлены на обеспечение безопасности и терпимости при минимально возможных дозах. А «50002», являющийся местной версией, также будет исследован в 2017 году, поскольку ожидается, что он будет иметь значительно меньше побочных эффектов и, в зависимости от формулы, может оказаться столь же эффективным. Было бы неплохо узнать, каким образом «Aclaris» приблизится к надлежащему одобрению FDA и надлежащим клиническим испытаниям. Ингибиторы «JAK 3» рассматриваются как возможные методы лечения алопеции на протяжении многих лет, поэтому мы рады увидеть некоторый передовой прогресс.

Лицензирование «Aclaris» ATI-50001 и 50002

«Aclaris» эксклюзивно лицензирует несколько патентов и патентные заявки, вовлекая новые селективные ингибиторы «Janus kinase» (JAK) 1/3, включая патентное портфолио от «Rigel Pharmaceuticals Inc»., которое охватывает «ATI-50001» и «ATI-50002», и которые разрабатываются в качестве местной разработки для потенциального лечения очаговой алопеции. Кроме того, «Aclaris» эксклюзивно лицензирует патентное портфолио от «JAKPharm» и «Key Organics», направленных на новые ковалентно-связывающие высокоселективные ингибиторы «JAK 3».

Они также лицензировали патент Колумбийского университета, связанный с методами использования ингибиторов «JAK» для лечения очаговой алопеции, андрогенетической алопеции и других заболеваний кожи. Эта новость говорит подтверждает недавно выпущенный патент США, касающийся способов лечения очаговой алопеции, андрогенетической алопеции и других расстройств потери волос путем введения руксолитиниба, и недавно выпущенный патент в Японии, направленный на фармацевтические композиции, содержащие руксолитиниб, барицитиниб или другие ингибиторы «JAK» для использования в лечении очаговой алопеции, андрогенетической алопеции и других расстройств выпадения волос.